El Estado financiara terapia genetica para la atrofia muscular espinal, que cuesta u$s 2 millones : Noticias de Argentina
Una buena para el acceso a medicamentos de muy alto precio: la ministra de Salud de Nacion, Carla Vizzotti, firmo este viernes la Resolucion 21/2023 para dar inicio a la compra, bajo una innovadora estrategia de riesgo compartido, de la primera terapia genica recombinante aprobada en el pais por la Anmat (Administracion Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnologia Medica) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).
Se conoce como AME a un grupo de enfermedades geneticas que daña y mata las neuronas motoras, celulas nerviosas de la medula espinal y la parte inferior del cerebro que controlan el movimiento de los brazos, piernas, cara, pecho, garganta y lengua.
A medida que las neuronas motoras mueren, los musculos comienzan a debilitarse y atrofiarse. El daño muscular empeora con el tiempo y puede afectar el habla, el desplazamiento, la capacidad para tragar y la respiracion.
Hay diferentes tipos de AME. El tipo 1, tambien llamada enfermedad de Werdnig-Hoffmann o AME de inicio infantil, es el tipo mas grave y comun. En general, los bebes muestran signos de la enfermedad antes de los 6 meses de edad.
La AME no tiene cura por el momento, pero si varios tratamientos. El genetico es indicado para niños menores de dos años.
Dos millones de dolares, el segundo mas caro del mundo
La terapia que tendra financiamiento publico es la que se basa en el medicamento Onasemnogen Abeparvovec, conocido comercialmente como Zolgensma. Tiene un valor de venta comercial de mas de 2 millones de dolares, por lo que es el de mas alto precio de la region y el segundo mas caro a nivel mundial. En el marco de este acuerdo, el Estado nacional lo adquirira a 1,3 millon de dolares mas IVA.
“Cuando se trabaja con las sociedades cientificas y las sociedades civiles, con la industria farmaceutica y con evidencia cientifica, junto a los familiares y el sector privado, se llega a acuerdos que favorecen a la gente”, indico Vizzotti durante el anuncio en la sede de la cartera sanitaria. Alli estuvieron representantes del Laboratorio Novartis y otros protagonistas del acuerdo.
“Que el Estado le pueda asegurar el acceso a esta medicacion de alto precio a pacientes con cualquier tipo de cobertura constituye un hito en la integracion del sistema de salud”, destaco Vizzotti. Y adelanto que la semana proxima se realizara una reunion de trabajo con financiadores para comunicar la estrategia y los proximos pasos en su implementacion.
Riesgo compartido
La jefa de Gabinete de la cartera sanitaria, Sonia Tarragona, informo que las negociaciones con Novartis comenzaron a inicios de 2020, en plena pandemia. “Es la primera vez que el Estado Nacional se hace cargo de una terapia de muy alto precio para todos los sectores y no solo para los que no tienen cobertura”, reclaco la funcionaria. “Argentina es el primer pais en la region que ha decidido avanzar en una estrategia de riesgo compartido donde solo se paga si se alcanzan los resultados esperados, a medida que se van consiguiendo los hitos y con un seguimiento muy pormenorizado de cada paciente”, explico.
La presidenta de Novartis, Sweta Ghelani, señalo que “este es el mejor ejemplo de colaboracion entre lo publico y lo privado, y de como es posible trabajar en conjunto para lograr algo tan importante para los pacientes en Argentina”. Y reconocio: “No he visto este nivel de colaboracion en ningun lugar del mundo”.
La directora de Medicamentos Especiales y Alto Precio, Natalia Messina, coincidio en considerar el riesgo compartido como un hito en materia de salud, que permite el acceso inmediato, con un registro de pacientes para poder seguir la evolucion sanitaria. “Las condiciones de pago son beneficiosas para todos, cuidando los recursos del Estado y brindando los mismos derechos y la misma posibilidad de acceso a todos los pacientes”, concluyo.
En el encuentro estuvieron presentes tambien representantes de Familias AME, quienes destacaron que en 23 años de funcionamiento de la asociacion este logro resultaba “impensado”, por lo que manifestaron estar “sumamente felices de saber que los bebes de nuestro pais van a tener una realidad muy distinta a la que tuvieron muchos de nuestros hijos”.
En el marco de esta estrategia, el Estado nacional realizara una inversion superior a los 15 millones de dolares para garantizar el tratamiento de esta patologia independientemente del tipo de cobertura –publica exclusiva, privada o de la seguridad social– con que cuenten las y los pacientes que cumplan con los criterios definidos, los cuales seran evaluados por la Comision Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (Coname). La iniciativa constituye asi una estrategia de abordaje integral que garantiza el acceso, marcando un importante hito en la integracion del sistema de salud.
Las pautas de riesgo compartido implican que los pagos seran cumplimentados en tanto los resultados observados en los pacientes concuerden con lo esperado de acuerdo a la evidencia cientifica disponible. A traves del Ministerio de Salud, Argentina se convierte de esta manera en el primer pais de la region en realizar desde el sector publico una adquisicion bajo estos criterios, que a partir de una inversion eficiente aseguran la sostenibilidad del sistema y la equidad en el acceso.